Nieuwe geneesmiddelen

De biotechnologische revolutie komt maar niet van de grond, maar toch heeft deze nieuwe farmaceutische bedrijfstak inmiddels wel een aantal werkzame farmaca opgeleverd. Dat het succes van een middel echter niet alleen door de werkzaamheid wordt bepaald, wordt aardig geïllustreerd in een recent proefschrift. 1 De lotgevallen van een aantal nieuwe biotechnologisch vervaardigde middelen maken duidelijk dat politieke factoren (de adherentie in Nederland aan bovinevervaardigd factor-VIII), financieringsstromen (het zeer wisselende gebruik van abciximab door de Nederlandse PTCA-centra) en uitbreidingsmogelijkheden van indicatiestelling (filgrastim) vaak belangrijker zijn dan kosteneffectiviteitsanalyses en onderzoek over de werkzaamheid. Het mooiste voorbeeld is het recombinant groeihormoon. Hoewel de effectiviteit nog nooit bewezen is, wordt het op grote schaal toegepast. De grootste toename vond plaats ten tijde van de BSE-crisis, toen het gebruik van menselijk materiaal in een kwaad daglicht kwam te staan. Een groot onderzoek in Frankrijk toonde onlangs aan dat een jaar groeihormoonbehandeling (kosten ongeveer € 80 per dag) bij kinderen met een idiopathische groeihormoondeficiëntie leidde tot een lengtetoename van slechts 0,2 SD of 1,2 cm. 2 (HvW)